Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - sebelipase alfa - lipīdu metabolisms, iedzimtas kļūdas - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - kanuma ir indicēts ilgstošai enzīmu aizstājterapijai (ert) visu vecumu pacientiem ar lizosomālas skābes lipāzes (lal) deficītu.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mucopolysaccharidosis vi - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - naglazyme indicēts ilgtermiņa fermentu aizvietošanas terapiju pacientiem ar apstiprinātu diagnozi mucopolysaccharidosis vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase trūkumu; maroteaux-lamy sindroma) (skatīt 5. sadaļu. kā visiem lysosomal ģenētisko traucējumu, tā ir ļoti svarīga, it īpaši smagas formas, uzsākt ārstēšanu pēc iespējas ātrāk, pirms izskats nav atgriezeniska slimības klīniskās izpausmes. galvenais jautājums ir, lai ārstētu jauniem pacientiem vecumā.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - agalsidase alfa - fabriku slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - replagal indicēts ilgtermiņa fermentu aizvietošanas terapiju pacientiem ar apstiprināto diagnostiku fabry slimības (α-galactosidase-trūkumu).

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - malabsorbcijas sindromi - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - revitācija ir indicēta ārstēšanai pacientiem vecumā no 1 gada līdz īsam zarnu sindromam (sbs). pēc ķirurģiskas iejaukšanās periodā pacientiem jābūt stabiliem. revestive ir indicēts, lai ārstētu pacientu vecumā 1 gads un iepriekš ar Īso zarnu sindroms. pēc ķirurģiskas iejaukšanās periodā pacientiem jābūt stabiliem.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a - merkaptamīna bitartrāts - cistinoze - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - procysbi ir indicēts apstiprinātas nefropātijas cistinozes ārstēšanai. cisteamīns samazina cistīna uzkrāšanos dažās šūnās (e. leikocīti, muskuļu un aknu šūnas) pacientiem ar nefropātiju cystinoze un, ja ārstēšana sākas agri, tas kavē nieru mazspēju.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - zavesca indicēts perorālai lietošanai pieaugušiem pacientiem ar vieglu vai vidēju gošē slimību. zavesca var lietot tikai tādu pacientu ārstēšanai, kuriem fermentu aizstājterapija nav piemērota. zavesca ir indicēts, lai ārstētu progresējošu neiroloģiskas izpausmes pieaugušiem pacientiem un pediatrijā, pacientiem ar niemann-izvēlies tipa c slimības.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponāze alfa - neironu ceroid-lipofuscinoses - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - brineura ir indicēts, lai ārstētu nervu ceroid lipofuscinosis tips 2 (cln2) slimību, kas pazīstama arī kā tripeptidil peptidase 1 (tpp1) trūkumu,.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - nitisinone - tyrosinēmijas - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - pieaugušo un bērnu (jebkura vecuma diapazona) pacientiem ar apstiprinātu diagnozi pēc iedzimtas tipa tirozinēmijas (ht 1) kombinācijā ar tirozīna un fenilalanīna uztura ierobežošanu.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

amryt pharmaceuticals dac - metreleptin - lipodystrophy, Ģimenes daļēja - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - myalepta ir norādīts kā papildinājums uzturā, kā aizstāšanas terapiju, lai ārstētu komplikācijas leptin trūkums lipodystrophy (ld) pacientiem:apstiprināts ar iedzimtu vispārējo ld (berardinelli-seip sindroms) vai ieguvis vispārējo ld (lawrence sindroms) pieaugušajiem un bērniem no 2 gadu vecuma, un abovewith apstiprināja, ģimenes daļēju ld vai ieguvis daļēju ld (barraquer-simons sindroms), jo pieaugušajiem un bērniem no 12 gadu vecuma un virs, kam standarta ārstēšanas nav izdevies panākt adekvātas metaboliskās kontroles.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

cycle pharmaceuticals (europe) ltd - nitisinone - tyrosinēmijas - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - Ārstēšana pieaugušajiem un pediatrijas pacientiem ar apstiprinātu diagnozi iedzimtu tyrosinemia tips 1 (ht-1) kombinācijā ar uztura ierobežojumus tirozīna un fenilalanīna.